连云港市首次为成人SMA患者鞘内注射救命药

(记者肖婷婷 通讯员李泳洁 郭振委 唐晗涵)近日，在市第一人民医院神经内科的手术操作室内，33岁的小伙阿聪(化名)进行了诺西那生钠注射液鞘内注射治疗，这也是连云港市首次为成人SMA患者鞘内注射。随着药物缓缓注射到阿聪的体内，在场每一位医护人员的心情都和阿聪一样激动不已。

据了解，SMA是一种罕见遗传性神经肌肉疾病，是一种幼龄起病的“渐冻症”，在存活的新生儿中发病率约为万分之一。SMA患者的典型表现是肌无力、肌张力低、肌萎缩，正常站立、行走等运动功能受限等。

今年33岁的阿聪幼时患有SMA，如今只有30多公斤。因为疾病，他常年蜷缩在轮椅上，手指、四肢都无法伸开，也无法像正常人一样直立和行走。“1992年，阿聪3岁时出现了四肢无力症状，走路也很容易摔倒，但那时候还可以勉强进行绘画和写字。到了2015年，他连一些简单的动作都无法完成。也是从那以后，他就完全依靠轮椅生活。”阿聪父母回忆儿子生病过程心酸不已。

2016年，阿聪的父母带着儿子前往北京求医，始终不愿意相信结果的父母先后辗转了多家医院，却得到了同样的答案——“你的孩子患上了脊髓性肌肉萎缩症，一种无法治疗的罕见病。”当得知有一种国外药物诺西那生钠注射液可以治疗孩子疾病时，阿聪的父母兴奋不已，可万万没想到的是，打一针要70万元。

每针70万元无疑是“天价”，但为了孩子，阿聪的父母还是决定给阿聪打。十几年的时间里，为了阻止阿聪病情继续恶化，每隔一段时间，他们就会带着他前往南京注射诺西那生钠。

6次注射，420万元，“天价药”让这个家庭几近破碎，停止治疗也成了不得不做的决定。令人难过的是，还有很多同样的患病家庭，都因为无力承担这高昂的医药费选择放弃治疗。

2021年11月，一场“灵魂谈判”正式开始，经国家医保局的努力，诺西那生钠注射液由原来一支70万元降至3.3万元，并成功纳入医保。这再次燃起了阿聪一家的希望。更让阿聪一家高兴的是，不用再去外地，在市第一人民医院就能注射。

“药物降价，家边注射。”今年1月31日上午10时，在市一院神经内科的手术操作室内，阿聪迎来等待已久的治疗时刻，这也是“诺西那生钠治疗”降价纳入医保后，我市首例成人SMA患者鞘内注射诺西那生钠治疗。

据市第一人民医院神经内科专家何效兵介绍，目前，SMA患病率在十万分之一，连云港市现有确诊患者约20人，医院团队正在加强学科联动，希望为更多的SMA成人患者重启人生，守护更多SMA患者的健康。